Il Policlinico Cardarelli di Napoli si distingue come protagonista di spicco nello studio internazionale di Fase 3 denominato Energize, un’indagine clinica di portata mondiale condotta in 70 istituzioni ospedaliere dislocate in 18 nazioni, recentemente pubblicata sulla prestigiosa rivista The Lancet.
Questo studio cruciale apre nuove prospettive terapeutiche per i pazienti affetti da talassemia non trasfusione-dipendente, una condizione, spesso definita talassemia intermedia, che attualmente impone ricorrenti trasfusioni di sangue per alleviare i sintomi e prevenire complicanze.
La talassemia non trasfusione-dipendente, pur rappresentando una patologia rara – colpisce circa 2.000 individui in Italia, con 225 casi concentrati in Campania e 140 seguiti nel reparto di Malattie Rare del Globulo Rosso del Cardarelli, sotto la direzione del Dott.
Paolo Ricchi – si manifesta con un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti.
I sintomi tipici includono affaticamento cronico debilitante, anemia severa che compromette la funzionalità degli organi, e un rischio elevato di complicanze a lungo termine, come alterazioni cardiache e ossee.
L’introduzione del nuovo farmaco, somministrabile per via orale, promette di ridurre drasticamente la necessità di trasfusioni occasionali, e potenzialmente evitare il passaggio a trasfusioni regolari, una gestione più complessa e costosa spesso imposta dalla progressione della malattia.
L’impatto del trattamento emerge chiaramente dai dati raccolti nello studio Energize, che evidenziano una correlazione diretta tra l’aumento dei livelli di emoglobina indotto dalla terapia e un miglioramento tangibile nel benessere percepito e nella qualità di vita dei pazienti.
Questo aspetto sottolinea non solo l’efficacia del farmaco a livello fisiologico, ma anche il suo potenziale nel migliorare significativamente la vita quotidiana dei pazienti.
“Si tratta di un momento di svolta per i pazienti”, afferma il Dott.
Ricchi.
“La riduzione della necessità di trasfusioni occasionali è un vantaggio inestimabile, soprattutto in un contesto di carenza cronica di sangue e di donatori.
Questa novità permette di destinare le trasfusioni a pazienti affetti da talassemia major, una forma più grave e severamente dipendente dalle trasfusioni.
“Nonostante i numeri apparentemente contenuti dei pazienti affetti da talassemia non trasfusione-dipendente, la realtà clinica è più complessa.
Molti casi rimangono non diagnosticati o diagnosticati con notevole ritardo, spesso a causa della difficoltà nel riconoscere la patologia.
Questa mancata diagnosi tempestiva aggrava le condizioni di salute del paziente e aumenta il rischio di sviluppare complicanze evitabili.
Lo specialista del Cardarelli sottolinea l’importanza di una maggiore sensibilizzazione e di percorsi diagnostici più efficaci per individuare precocemente i casi sospetti.
Il percorso di approvazione e commercializzazione del farmaco, a seguito della pubblicazione su The Lancet, richiederà ora l’affrontare le procedure regolatorie necessarie.
Il Cardarelli, in virtù del suo contributo significativo come partecipante attivo alla sperimentazione clinica con pazienti provenienti da diverse aree geografiche, esprime la speranza di rendere presto questa nuova terapia disponibile alla propria utenza.
Si prevede una disponibilità commerciale in pochi anni.
I pazienti che hanno partecipato allo studio potranno continuare a beneficiare del trattamento.
“Il contributo del Cardarelli è stato di fondamentale importanza”, conclude Ricchi.
“L’Unità operativa semplice dipartimentale di Malattie Rare del Globulo Rosso ha coordinato l’arruolamento di pazienti anche provenienti da altre regioni, confermando il ruolo di riferimento nazionale del nostro centro per la gestione delle emoglobinopatie rare e per l’accesso alle terapie sperimentali innovative.
Questo sottolinea il nostro impegno continuo nella ricerca e nell’offerta di soluzioni terapeutiche all’avanguardia per i pazienti affetti da queste patologie rare e complesse.
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