Il Centro Unico Trapianti di Cellule Staminali Emopoietiche, attivo presso l’Azienda Sanitaria Regionale Arnas Brotzu, si configura ora come punto di riferimento strategico per l’applicazione di una pionieristica terapia genica avanzata destinata alla gestione della beta-talassemia trasfusione-dipendente.
Questa designazione, formalizzata dall’Assessorato alla Sanità, segna una tappa cruciale nell’offerta di cure all’avanguardia per i pazienti sardi, con particolare attenzione a quelli di età superiore ai 12 anni.
La terapia, recentemente convalidata a livello europeo e italiano, rappresenta un radicale cambiamento nel paradigma terapeutico per la beta-talassemia.
Abbandonando l’approccio basato sulle trasfusioni croniche, si basa sulla modificazione genetica delle cellule staminali emopoietiche del paziente stesso.
Questa manipolazione consente all’organismo di sintetizzare emoglobina funzionale, potenzialmente eradicando la necessità di trasfusioni ripetute e migliorando significativamente la qualità della vita.
La complessità intrinseca di questa procedura richiede una struttura altamente specializzata, dotata di risorse multidisciplinari avanzate.
Ciò include non solo la competenza di specialisti in ematologia, genetica, immunologia e terapia genica, ma anche l’integrazione di un’unità di terapia intensiva ad alta sorveglianza, laboratori di processazione e manipolazione delle cellule accrediti a livello nazionale, e personale sanitario con formazione specifica in trapianto ematopoietico e terapia genica.
L’accreditamento del centro Arnas Brotzu non è quindi solo un riconoscimento, ma un investimento nel potenziamento delle competenze locali.
L’introduzione di questa terapia genica assume un significato particolare nel contesto regionale, dove la prevalenza della beta-talassemia ha storicamente rappresentato una sfida socio-sanitaria rilevante.
L’identificazione del centro autorizzato costituisce un primo, imprescindibile, passo verso una più ampia accessibilità terapeutica, un orizzonte di speranza per le famiglie colpite da questa patologia ereditaria.
Il percorso verso la piena operatività è tuttavia articolato e prevede l’implementazione di rigorosi protocolli di monitoraggio a livello nazionale, coordinati dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Saranno necessarie ulteriori fasi di ottimizzazione organizzativa, inclusa la definizione di criteri di eleggibilità, la standardizzazione delle procedure e la garanzia di un accesso equo e trasparente alla terapia.
La Regione Sardegna si impegna a proseguire il percorso con determinazione, favorendo una sinergia tra istituzioni, professionisti sanitari e associazioni di pazienti, al fine di massimizzare i benefici di questa innovativa terapia, garantendo al contempo la massima sicurezza e l’eccellenza clinica per tutti i pazienti talassemici sardi.
L’obiettivo è trasformare questa promessa terapeutica in una realtà tangibile, offrendo una nuova prospettiva di salute e benessere.
