L’innovazione terapeutica nel trattamento del neuroblastoma, una neoplasia infantile particolarmente aggressiva, compie un passo avanti significativo grazie allo sviluppo e all’applicazione delle cellule CAR-T GD2.
I risultati, appena pubblicati sulla prestigiosa rivista *Nature Medicine*, delineano un quadro clinico sorprendentemente positivo per i pazienti pediatrici affetti da neuroblastoma refrattario o recidivante, forme della malattia che non rispondono alle terapie convenzionali e che presentano una prognosi severa.
La terapia CAR-T GD2 rappresenta un approccio immunocellulare all’avanguardia.
In sintesi, le cellule T del paziente vengono geneticamente modificate per esprimere un recettore chimerico (CAR) che riconosce specificamente la proteina GD2, un marcatore presente sulla superficie delle cellule neuroblastoma.
Queste cellule ingegnerizzate, diventando “sentinelle” mirate, sono in grado di attaccare e distruggere selettivamente le cellule tumorali.
Lo studio clinico di fase I/II, condotto a partire dal 2018 presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha registrato risultati inaspettatamente favorevoli.
L’analisi finale dei dati ha rivelato che il 40% dei pazienti ha sperimentato una remissione completa della malattia, un risultato eccezionale in una popolazione di pazienti con prognosi infausta.
Un ulteriore 37% ha mostrato una risposta parziale, portando a una risposta globale – che include remissioni complete e risposte parziali – del 77%.
Ma l’impatto di questa terapia non si limita alla risposta tumorale.
I risultati indicano anche un profilo di sicurezza accettabile e una sopravvivenza a 5 anni, prossima al 90% nei pazienti trattati precocemente.
Questo dato sottolinea l’importanza di una diagnosi tempestiva e dell’impiego della terapia CAR-T GD2 nelle fasi iniziali della malattia, quando le cellule tumorali sono potenzialmente più vulnerabili.
Il successo di questo studio non solo offre una nuova speranza per i bambini affetti da neuroblastoma refrattario o recidivante, ma apre anche la strada a ulteriori sviluppi nel campo dell’immunoterapia oncologica infantile.
La terapia CAR-T GD2 rappresenta un modello promettente per il trattamento di altre neoplasie pediatriche che esprimono il marcatore GD2, e la sua applicazione potrebbe essere estesa ad altre malattie oncologiche, ampliando così il panorama delle opzioni terapeutiche a disposizione dei giovani pazienti.
La ricerca continua ad evolversi, con l’obiettivo di ottimizzare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza di questa innovativa strategia immunoterapica.
