Il panorama italiano dell’ematologia si proietta con rinnovato vigore come punto di riferimento internazionale nell’approccio alle emoglobinopatie, grazie a un modello di cura all’avanguardia che integra ricerca, innovazione tecnologica e impegno multidisciplinare. Il convegno ‘Primato Italiano nel Trattamento delle Emoglobinopatie’, ospitato presso la Sala dell’Istituto Santa Maria in Aquiro del Senato della Repubblica e promosso dal Senatore Francesco Zaffini, ha rappresentato una significativa vetrina di questa eccellenza.L’iniziativa ha focalizzato l’attenzione sul ruolo pionieristico del nostro paese nell’implementazione di terapie basate sull’editing genomico, una frontiera della medicina di precisione che offre prospettive rivoluzionarie per pazienti affetti da beta-talassemia e anemia falciforme. Queste patologie, caratterizzate da difetti nella sintesi dell’emoglobina, rappresentano una sfida clinica complessa, soprattutto in termini di gestione a lungo termine e qualità della vita dei pazienti.Il saluto inaugurale del Senatore Zaffini ha dato il via a un intervento di rilievo da parte del Ministro della Salute, Orazio Schillaci, il quale ha evidenziato come tre ospedali italiani – Perugia, Pavia e Pescara – abbiano collaborato attivamente per sviluppare terapie innovative, testimoniando l’impegno del Governo verso il sostegno alla medicina personalizzata. L’azione sinergica di queste istituzioni non solo ha generato avanzamenti scientifici concreti, ma ha anche consolidato un modello di collaborazione tra enti pubblici che può fungere da esempio per altre aree della sanità.La terapia innovativa, somministrata tramite infusione di cellule staminali geneticamente modificate, si pone come un intervento potenzialmente risolutivo, offrendo la possibilità di una cura definitiva con una singola somministrazione. Questo approccio contrasta con le terapie tradizionali, spesso palliative e richiedenti trasfusioni regolari e trapianti di midollo osseo, procedure invasive e con potenziali complicanze. La manipolazione genetica delle cellule staminali, inoltre, apre a nuove prospettive per la correzione dei difetti genetici alla base delle emoglobinopatie, potenzialmente estendibile ad altre malattie ereditarie.L’ASL di Pescara ha contribuito significativamente a questo progresso, come testimoniato dall’intervento del Professor Mauro Di Ianni, Direttore della UOC di Ematologia, che ha sottolineato la natura intrinsecamente multidisciplinare del trattamento. L’efficacia della procedura è infatti il risultato dell’integrazione di competenze specialistiche provenienti dall’Ematologia, dal Centro Trasfusionale, dal Centro Trapianti, dal Laboratorio di Manipolazione Cellulare e dalla Farmacia Ospedaliera. Questo approccio integrato, che coinvolge team altamente qualificati e coordinati, garantisce la sicurezza e l’efficacia della terapia. La Dott.ssa Antonella Sau, Dirigente Medico della UOC di Ematologia, ha poi illustrato il percorso terapeutico specifico per un paziente, mettendo in luce la complessità tecnica e l’attenzione scrupolosa richiesta in ogni fase del processo. Il caso specifico ha evidenziato come la personalizzazione della terapia, basata su una profonda comprensione delle caratteristiche genetiche e cliniche del paziente, sia cruciale per ottimizzare i risultati e minimizzare i rischi.In definitiva, l’esperienza italiana nel trattamento delle emoglobinopatie rappresenta un faro per la comunità scientifica internazionale, dimostrando come l’innovazione, la collaborazione e la dedizione possano trasformare la vita dei pazienti e ridefinire i confini della medicina moderna.