Un’avanzata significativa nella lotta contro la tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica (CPVT) si concretizza con l’avvio di una sperimentazione clinica all’istituto Maugeri di Pavia.

La terapia genica SGT-501, sviluppata da Solid Bio, rappresenta un’innovazione radicale per una patologia aritmogena ereditaria per la quale, fino ad oggi, le opzioni terapeutiche si sono rivelate limitate e spesso inefficaci.

L’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, tramite l’emissione dell’Investigational New Drug (IND), segna una pietra miliare cruciale verso la possibilità di offrire un trattamento mirato a questa rara condizione.
La ricerca, originariamente guidata dalla prof.
ssa Silvia Priori, direttrice dell’Unità di Cardiologia Molecolare del Maugeri, e dal suo team, affonda le sue radici in un decennio di intenso lavoro scientifico.

L’approccio terapeutico, profondamente innovativo, mira a correggere il difetto genetico alla base della CPVT agendo direttamente sul meccanismo molecolare responsabile delle aritmie potenzialmente fatali.

La terapia genica SGT-501 utilizza vettori virali inattivati per veicolare materiale genetico all’interno delle cellule cardiache, stimolando l’aumento della produzione di calsequestrina, una proteina essenziale per la regolazione del flusso di ioni calcio nel cuore.

Un’alterata espressione di calsequestrina è uno dei principali fattori coinvolti nella patogenesi della CPVT, e la terapia mira a ristabilire un equilibrio fisiologico.

Questa strategia terapeutica si distingue per la sua precisione e il potenziale di ridurre l’incidenza di eventi aritmici, migliorando significativamente la qualità di vita dei pazienti.

Il primo trial clinico, che si appresta a iniziare, si concentrerà sulla valutazione rigorosa della sicurezza, della tollerabilità e dell’efficacia della terapia SGT-501 in un contesto controllato.

L’importanza di questo momento è amplificata dal riconoscimento ufficiale della terapia come “farmaco orfano”, una designazione che ne sottolinea il potenziale impatto su una popolazione di pazienti relativamente piccola, ma profondamente colpita da una condizione medica grave.
“Questo è un momento di grande emozione per la comunità clinica,” afferma la prof.
Priori, “dopo anni di frustrazione per la mancanza di opzioni terapeutiche efficaci per i nostri pazienti.

” Il presidente esecutivo di Maugeri, Luca Damiani, esprime orgoglio per l’avanzata scientifica e sottolinea la speranza concreta che questo traguardo offre a pazienti e famiglie che vivono con la paura costante di un evento aritmico improvviso.
L’iniziativa rappresenta non solo un successo per l’istituto Maugeri, ma anche un esempio virtuoso di come la ricerca scientifica di eccellenza possa tradursi in nuove speranze per la salute umana, ponendo l’Italia all’avanguardia nell’innovazione terapeutica per malattie rare.